Assaig clínic d'un medicament per millorar la memòria de persones amb síndrome de Down
És el primer fàrmac que actua sobre un receptor del cervell que les persones amb aquesta afecció congènita tenen més activat que la resta
Un medicament per millorar la funció cognitiva de persones amb síndrome de Down. És el projecte que té entre mans l'Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques de Barcelona.
Ha començat un assaig clínic en què participaran 45 persones d'entre 18 i 35 anys i ara s'està en fase de captar persones voluntàries.
Es vol avaluar l'eficàcia d'aquest fàrmac, que modula un tipus d'hiperactivitat que presenten les persones amb aquesta alteració genètica, una còpia extra del cromosoma 21.
El tractament es basa en un abordatge innovador a través d'una nova molècula desenvolupada per l'empresa francesa Aelis Farma, AF0217, que actua per contrarestar la hiperactivitat.
L'objectiu final de l'assaig és aconseguir millorar la memòria de treball d'aquestes persones i que puguin comprendre millor el llenguatge, la lectura, les habilitats matemàtiques o el raonament.
Precisament aquest dissabte 3 de desembre és el Dia Internacional de les Persones amb Diversitat Funcional.
Com funcionarà l'assaig?
Els voluntaris que participaran en l'assaig es dividiran en dos grups: els que prendran el medicament, una solució oral que es pren amb aigua, i els que rebran placebo.
Tot ho faran durant 28 dies, durant els quals es farà el seguiment de la resposta al tractament. Abans d'iniciar-lo i al final, se'ls faran proves de rendiment cognitiu i un encefalograma.
El tractament ja ha superat la fase d'assaig amb animals i amb voluntaris sense la síndrome de Down. Així, ja s'ha certificat que el medicament és segur i que el cos el tolera.
Segons ha detallat el doctor Rafael de la Torre, coordinador del projecte ICOD, els estudis fets fins ara han demostrat que és un fàrmac "extremadament segur". L'efecte, ha dit, és "molt ràpid" i per això esperen comprovar si hi ha canvis en un termini d'un mes.
Anna Aldea, coordinadora de la Unitat de Recerca clínica de l'IMIM-Hospital del Mar, ha indicat que es donarà l'opció a les famílies participants de fer algunes de les visites de l'assaig a domicili.
Finançament de la Unió Europea
L'estudi s'emmarca dins del projecte ICOD, impulsat per la UE, que per primera vegada finança una iniciativa d'aquestes característiques. L'aportació és de sis milions d'euros, dins del programa finançament d'I+D Horizon 2020.
"Tenim moltes expectatives que això funcioni i estem convençuts que és extensible a altres patologies del cervell que acaben amb un deteriorament cognitiu", ha afegit De la Torre.
Albert Barba, responsable de Comunicació de l'Associació Down Catalunya, ha celebrat la col·laboració amb l'IMIM per a aquesta mena de projectes.
La fase II s'estendria arreu d'Europa
Una vegada obtinguts els resultats d'aquesta fase Ib, es plantejarà un nou estudi ja amb la participació de diversos centres arreu d'Europa i amb un nombre més alt de voluntaris. La fase II de l'estudi serviria per confirmar els efectes de la nova molècula.
No es descarta que el mecanisme d'acció del nou tractament pugui ser útil en altres discapacitats intel·lectuals, com és el cas de la síndrome de la X-Fràgil, o malalties neurodegeneratives.
