Curen el Parkinson en ratolins generant noves neurones amb la modificació d'un gen

La inhibició d'un gen que codifica una proteïna anomenada PTB transforma en noves neurones algunes cèl·lules de ratolins que fan desaparèixer els símptomes del Parkinson, segons un estudi que ha publicat la revista científica Nature aquest dimecres. Una descoberta que pot suposar "un gran pas endavant" en la recerca d'un tractament eficaç per a la malaltia del Parkinson.

Els investigadors de l'Escola de Medicina San Diego de la Universitat de Califòrnia han aconseguit fer créixer un 30% les neurones del cervell dels ratolins. Les noves neurones augmenten la producció de dopamina, un neurotransmissor escàs en els malalts de Parkinson, a nivells normals, fins a fer desaparèixer els símptomes de la malaltia en aquests animals de laboratori.

Descobriment casual

Un dels principals autors de l'estudi, el professor Xiang-Dong Fu, del Departament de Medicina Cel·lular i Molecular de la UCSD, va descobrir aquest tractament per casualitat: va veure que amb la modificació d'un sol gen es creaven noves cèl·lules neuronals productores de dopamina.

El seu laboratori treballava fa uns anys en el desenvolupament d'una línia cel·lular sense la proteïna PTB, que influeix en l'activació i desactivació de gens. Amb la inhibició del gen que codifica aquesta proteïna es van adonar que en unes setmanes les plaques de petri eren plenes de noves neurones; una gran sorpresa, explica el doctor Fu.

"Els investigadors de tot el món han provat moltes maneres de generar neurones al laboratori, utilitzant cèl·lules mare i altres mitjans, de manera que podem estudiar-les millor, així com utilitzar-les per substituir les neurones perdudes en malalties neurodegeneratives. El fet que poguéssim produir tantes neurones de manera relativament fàcil va suposar una gran sorpresa."

Llavors, els doctors Fu i Hao Qian, un altre dels investigadors del laboratori, van aplicar el descobriment a ratolins malalts de Parkinson als quals, si se'ls inhibia la proteïna, els astròcits, un tipus de cèl·lula cerebral, es convertien en neurones productores de dopamina, un neurotransmissor cabdal en la funció motora de l'organisme.

"El que hem trobat és que obligar la PTB a anar-se'n és l'únic senyal que una cèl·lula necessita per encendre els gens necessaris per produir una neurona."

Per enviar aquest senyal i modificar la proteïna PTB que codifica el gen, els investigadors van desenvolupar un virus no infecciós per introduir una "peça artificial d'ADN" dissenyada per degradar la proteïna i evitar que funcioni.

El resultat va ser que les neurones van créixer un 30% en el cervell dels rosegadors, i els nivells de dopamina es van restaurar a nivells similars als dels ratolins sans. Les cèl·lules nervioses van créixer i van enviar els processos a altres parts del cervell.

Tres mesos després, amb una única administració del tractament, van desaparèixer tots els símptomes del Parkinson en els animals, que van tornar a la normalitat i els efectes es van mantenir de per vida.

Aplicació en altres malalties neuronals

El doctor William Mobley, professor de neurociències de l'Escola de Medicina de la UCSD i coautor de l'estudi, sorprès pels resultats, veu amb esperança el tractament per a malalts avançats.

"Em va sorprendre el que vaig veure. Aquesta nova estratègia de tractament de la neurodegeneració dona l'esperança que pot ser possible ajudar fins i tot persones amb malalties avançades."

Si bé Fu recorda que "els ratolins no són persones", el resultat de l'estudi dona "prova del concepte", l'inici d'un camí per arribar al tractament en humans. No només aplicable a la malaltia del Parkinson, diu Fu, sinó a altres malalties neurodegeneratives.

"El meu somni és provar, amb assajos clínics, aquest enfocament com un tractament per a la malaltia del Parkinson, però també moltes altres malalties en què es perden neurones, com les malalties d'Alzheimer i Huntington i l'ictus. I fer el somni encara més gran: i si poguéssim orientar la PTB a corregir anomalies cerebrals hereditàries?"

La malaltia de Parkinson afecta actualment més de 7 milions de persones al món i 160.000 a Espanya.