Primer nen curat de leucèmia amb un tractament pioner pagat per la sanitat pública

Álvaro, un nen de sis anys d'Alacant, ha estat el primer pacient pediàtric que ha rebut una innovadora teràpia contra la leucèmia sota la cobertura de la sanitat pública. L'Hospital Sant Joan de Déu Barcelona ha tractat amb èxit aquest pacient, afectat d'una leucèmia limfoblàstica aguda.

La leucèmia limfoblàstica aguda és el tipus de càncer més freqüent en els infants. Afecta entre 3 i 4 de cada 100.000 nens. El pacient tractat ara amb èxit va ser derivat a l'Àrea d'Oncologia de l'Hospital Sant Joan de Déu després d'haver patit dues recaigudes de la malaltia. També havia estat sotmès a un trasplantament de moll de l'os dels progenitors.

Després d'haver rebut la innovadora teràpia, el nen ha tornat a la seva ciutat i ha pogut reprendre les seves activitats habituals. Amb aquesta teràpia el procés d'incorporació a la vida quotidiana normal és molt més ràpid i es requereixen menys mesures, com ara un aïllament prolongat per evitar infeccions.

Un tractament que sobrepassa els 300.000 euros

Hi ha un altre nen a qui administraran el tractament d'aquí pocs dies, també pagat per la sanitat pública. El cost és una mica més de 300.000 euros. Però Novartis, fabricants de l'únic fàrmac aprovat per aquest tractament, han arribat a un acord pel qual es paga la meitat al principi i la segona part al cap de 6 mesos si el tractament ha estat reeixit. Si no, la segona meitat no es paga.

El CAR-T 19 és una teràpia que capacita el sistema immunitari del mateix pacient per què pugui reconèixer, atacar i destruir les cèl·lules canceroses de manera dirigida. L'Hospital Sant Joan de Déu té una amplia experiència en l'aplicació del tractament, però és el primer cop que ha estat finançat pel sistema de salut. Això ha permès accedir a un tractament molt car.

El KYMRIAH® (tisagenlecleucel) dels laboratoris Novartis és l'única teràpia aprovada per aquest tractament, que consisteix, en primer lloc, a extreure sang del pacient mitjançant afèresi. Aquesta tècnica permet separar els seus components i així obtenir limfòcits T, un tipus de cèl·lules del seu sistema immunitari. Aquests limfòcits T són modificats per enginyeria genètica perquè expressin a la seva superfície el receptor CAR-T.

Aquest és capaç de reconèixer l'antigen tumoral CD19 que expressen les leucèmies i limfomes d'estirp B. D'aquesta manera, els limfòcits seran capaços de reconèixer les cèl·lules cancerígenes i són capaços de destruir-les de forma específica, sense afectar cèl·lules sanes. Els limfòcits modificats són transferits de nou al pacient. El procés es pot veure en aquest vídeo.

26 pacients tractats en l'assaig clínic

Sant Joan de Déu va ser l'únic hospital de l'estat que va participar en l'assaig clínic realitzat a nivell mundial per Novartis el 2016. L'objectiu era demostrar la seva seguretat i efectivitat. Més del 80% dels infants que van rebre la teràpia i que no havien obtingut resultats positius amb el tractament convencional van respondre al CAR-T 19. El 62% continuen sense rastre de la malaltia als dos anys de l'estudi. Des del 2016 i en el marc de l'assaig clínic, han tractat un total de 26 pacients.

Precisament, la demostració que el tractament és eficaç ha permès accelerar el temps d'aprovació per la sanitat pública, que ha estat molt ràpid. El Ministeri de Sanitat, Consum i Benestar Social l'ha inclòs fa poc en la seva cartera de serveis en casos molt concrets, en què no hi ha altres opcions amb perspectives importants d'èxit. La teràpia també ha estat aprovada per l'Agència Europea del Medicament, l'EMA.

Sant Joan de Déu Barcelona és el centre que més casos de càncer infantil atén actualment a Espanya i un dels primers a Europa: el 2018 van ser 288 casos nous i 61 més per recaigudes o segona opinió. També investiga, promou i impulsa teràpies innovadores. Al gener va donar a conèixer resultats prometedors en una teràpia basada en un virus per tractar el retinoblastoma, un tumor ocular molt freqüent en nens.