Un tumor ocular infantil podria tenir un nou tractament investigat a Sant Joan de Déu

Una teràpia basada en un virus ha mostrat efectes prometedors en el tractament del retinoblastoma, un tumor ocular molt freqüent en nens. La recerca ha estat liderada des de Sant Joan de Déu i s'ha publicat a la revista "Science Translational Medicine".

Cada any hi ha uns 8.000 nous casos de retinoblastoma, un tumor que afecta la retina. Representa l'11% dels casos de càncer en nens menors d'un any.

El tractament estàndard de quimioteràpia pot produir danys en la retina i provocar problemes de visió a llarg termini. En alguns casos, entre el 20 i 30%, el tumor es torna resistent al tractament i aleshores cal una intervenció quirúrgica per extreure l'ull i evitar la metàstasi a altres parts de l'organisme.

Assaigs reeixits

Ara, un equip de l'Institut de Recerca Sant Joan de Déu i de l'Hospital Sant Joan de Déu, encapçalat per Ángel M. Carcaboso, ha demostrat l'eficàcia en ratolins d'una possible alternativa. En l'estudi també hi han participat investigadors d'altres països.

La majoria de casos de retinoblastoma es produeixen per la inactivació del gen RB1, que en condicions normals juga un paper clau com a supressor de tumors. Entre altres conseqüències, aquesta inhibició produeix quantitats elevades de la proteïna E2F-1.

Els investigadors van emetre la hipòtesi que un virus anomenat VCN-01, dissenyat perquè es reprodueixi selectivament en cèl·lules que tenen nivells elevats d'aquesta proteïna, podria ser efectiu. El virus infecta i mata les cèl·lules tumorals.

En els assaigs al laboratori es va comprovar que, efectivament, el VCN-01 matava cèl·lules de retinoblastoma derivades de pacients. Les següents proves es van fer en ratolins. Es va observar que l'administració intravenosa de VCN-01 provocava la mort de cèl·lules tumorals i retardava la necessitat d'extirpació de l'ull en comparació amb el tractament habitual de quimioteràpia. També prevenia la metàstasi al cervell.

Proves en dos pacients

Els investigadors van fer després proves en dos pacients. Es va demostrar la viabilitat d'administrar VCN-01 per via intravenosa i el virus es reproduïa normalment a les cèl·lules tumorals. També es va observar activitat antitumoral. El tractament no va produir inflamacions sistèmiques.

Per als autors, aquests resultats justifiquen posteriors estudis de VCN-01 com un tractament potencial per als pacients amb retinoblastoma. Seria un tractament selectiu independent de la quimioteràpia i ampliaria les opcions per evitar la cirurgia requerida en molts d'aquests casos.